日前，Rigel Pharmaceuticals宣布美国FDA批准TAVALISSE?（fostamatinib disodium hexahydrate），用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者的血小板减少症，这些患者对之前的治疗反应不足。Rigel计划2018年5月下旬在美国推出TAVALISSE。

在ITP患者中，免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板，它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。ITP常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性ITP的人要面临严重出血事件的风险增加，可能导致严重的并发症甚至死亡。目前用于ITP的治疗包括类固醇、血小板产生促进剂（TPO）和脾切除术。然而，并不是所有患者都对现有治疗有足够的反应。因此，ITP患者仍需要额外的治疗选择。

TAVALISSE是一种口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，SYK是人体免疫过程中的关键信号成分，可导致ITP患者的血小板破坏。TAVALISSE通过阻止血小板破坏来靶向该疾病的潜在自身免疫病因，为慢性ITP成人患者提供了一种重要的新治疗方案。

TAVALISSE的批准得到了临床项目FIT的数据支持。该项目包括两项随机安慰剂对照3期临床试验（研究047和048），一项开放标签扩展研究（研究049），以及一项初步的概念验证研究。新药申请（NDA）包括来自163名ITP患者的数据，并得到了一项安全数据库的支持，该数据库涵盖了评估其它适应症的4600多名受试者。

▲Rigel Pharmaceuticals部分研发管线（图片来源：Rigel Pharmaceuticals官方网站）

“慢性ITP治疗具有挑战性，因为疾病的异质性使得难以预测每位患者对现有治疗的反应。并非所有的患者都能找到适合他们的治疗方法，”FIT 3期项目首席研究员、威尔康奈尔医学院（Weill Cornell Medicine ）儿科名誉教授James Bussel博士说：“FDA批准fostamatinib为医生装备了一种新的治疗方案，可以通过一种新的机制发挥作用。”

“慢性ITP患者常常感到他们有一种隐形的疾病，这不仅会影响生活质量，甚至会危及生命，”ITP患者倡导组织Platelet Disorder Support Association执行董事Caroline Kruse女士说：“这就是我们鼓励团体成员了解他们的疾病的原因，了解治疗策略并寻求支持，他们才能够倡导他们的最佳治疗。新的治疗方案能为ITP群体提供更多选择。”

“我们很高兴能够将这种新药提供给需要额外治疗的慢性ITP成人患者群体。我要感谢为我们的fostamatinib临床项目做出贡献的患者、看护人员和医生，以及Rigel团队的奉献精神和辛勤工作，得以将公司带到这个历史性的一天，”Rige总裁兼首席执行官Raul Rodriguez先生说：“这一监管里程碑——我们首款产品批准，证实了抑制SYK在自身免疫性疾病中的治疗效果。”

我们期待这一新药的获批能为ITP患者带来更有效的治疗选择。

参考资料：

[1] Rigel Announces FDA Approval of TAVALISSE?(fostamatinib disodium hexahydrate) for Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP)in Adult Patients

[2] Rigel Pharmaceuticals官方网站

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