欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已经对7种新药在该地区的批准审核时间进行了前移，其中包括A型血友病、糖尿病以及罕见遗传疾病的新治疗选择，这也意味着这些药物有望尽快获得上市许可授权。

罗氏公司的一流疗法Hemlibra（emicizumab）被推荐用于所有年龄段的A型血友病患者，以预防出血或降低伴有凝血因子Ⅷ抑制剂的出血事件的频率。委员会指出，该抑制剂的开发或可解决A型血友病治疗相关最严重的并发症，这也是该疾病难以控制的重要原因。该机构表示，目前临床上患者使用的替代方案通常非常“费时且很繁琐”，特别是对于儿童来说，且该疗法并非对所有患者都有效，这也突显了该领域未满足的医疗需求，促使业界开发更方便和有效的治疗选择。

Hemlibra是推荐使用抑制剂患者的第一种单克隆抗体，这是近20年来首个获FDA批准的用于治疗体内含有VIII因子抑制物的A型血友病的新药。两项大型关键临床试验HAVEN 1和HAVEN 2表明，Hemlibra可显著降低成人和儿童患者的出血率。大约三分之一的严重A型血友病患者，体内会产生针对因子VIII替代疗法的抑制物，从而面临更大风险的严重至威胁生命的出血或反复出血，并由此引发长期的关节损伤。目前英国一些A型血友病患者可以通过国内早期获得药品计划（EAMS）获得该药物的治疗机会。

此外，CHMP建议为Lamzede（velmanase alfa）授予上市许可，Lamzede作为一种长期酶替代疗法可用于治疗成人、青少年及儿童的轻度至中度形式的α-甘露糖苷缺乏症。

该疾病是一种罕见性遗传性酶代谢障碍，患者身体的许多器官和组织中富集了甘露糖的低聚糖从而引起细胞损伤。受此病影响的患者可能有智力障碍，肝脾肿大，面部特征和骨骼异常。α-甘露糖苷缺乏症的症状范围从轻度、中度到重度。重度患儿的生存期通产不会超过童年时期，而那些受轻度疾病影响的个体则可以存活到成年期。

作为一种罕见病，据估计全世界大约有50-100万人患有这种疾病。目前还没有治愈这种疾病。而该药物注入血液后，可以取代患者体内缺乏酶的功能。该药物旨在使身体中的寡糖水平正常化，以防止疾病的发展，并改善患者的生存状况。Lamzede不能穿过血脑屏障，因此该药物预计不会影响疾病的神经方面。

默沙东旗下3种糖尿病药物也获得了批准，包括Segluromet（ertugliflozin /二甲双胍）; Steglatro（ertugliflozin）和Steglujan（ertugliflozin / sitagliptin），Mylan甘精胰岛素Semglee也有望获批。葛兰素史克带状疱疹疫苗Shingrix也有望获批用于预防50岁以上成人带状疱疹和疱疹后神经痛的症状。

然而，Renable药业治疗男性性腺机能减退的药物EnCyzix（依诺米芬）此次没有赢得CHMP的青睐。尽管研究显示EnCyzix可使睾酮水平升高，但并没有评估药物是否能够改善诸如骨强度、体重增加、阳痿和性欲等症状，此外服用该药还有静脉血栓栓塞的风险。最终委员会认定，根据现有的证据，EnCyzix药物风险大于收益，不予推荐。

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