CDE发布第一批境外上市临床急需新药，加速临床急需的新药在中国上市，这些新药都是什么情况？所属的适应症都是哪些？E药经理人对这些药品的情况进行了盘点和分析。
2018 年 11 月 1 日，国家药品监督管理局药品审评中心发布第一批共 40 种临床急需外新药名单。列入名单中的新药品种，可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，直接提出上市申请，药审中心建立专门通道加快审评，能够比一般药品更快批准在中国上市。
值得注意的是，早在今年8月8日，国家药监局、国家卫健委组织专家，遴选 Alectinib、Hydrochloride 等 48 个于欧盟、美国和日本上市临床急需新药名单，并向社会征求意见。当时名单的草拟主要重点考虑近年来美国、欧盟或日本批准上市我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。
对于名单中的药品，尚未进行申报或在我国正在开展临床试验的，经申请人研究认为不存在人种差异的，均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接提出上市申请，国家药监局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。
从征求意见到最终发布正式名单，整个过程仅花费了不足3个月的时间，由此可以看出监管部门的审批效率，以及外资药企的积极性。而相较于征求意见时的48个品种，正式发布的名单缩减为了40个品种，这是因为有8种在名单征求意见的3个月时间中已经获得了批准。
如上图所示，已经获批的8个品种药物适应症涵盖肿瘤、心脑血管疾病、神经疾病以及艾滋病等多个领域。值得注意的是，已经获批的8个品种中有3个品种涉及到肿瘤领域，皆为肿瘤靶向药。
其中，默沙东旗下的PD-1肿瘤靶向药keytruda（简称：K药）非常抢眼，在加速审批上市后，2018年9月20日，K药的全国第一张处方由北京肿瘤医院的郭军教授开出，针对一位晚期恶性黑色素瘤患者，而K药在中国的零售价为100mg/4ml 17918元，这个价格在全球范围内都处于比较低的水平，仅为美国的54%，香港的68%。而根据上海医药最新披露的3季度报显示，截至报告期末公司分销分销K药销售收入已经达到了1.5 亿元。
阿斯利康旗下的奥拉帕尼（Olaparib）也在其中，其为中国上市的第一个卵巢癌靶向新药，于今年8月23日获批上市，在国内获批用于铂敏感复发性卵巢癌的维持治疗，它的上市也非常抢眼。使用奥拉帕尼做辅助治疗的患者无进展生存期延长近2倍，疾病进展或死亡风险下降了65%！且无论是否携带BRCA1/2突变，患者均可能因此获益。根据美国drugs.com网站公布的奥拉帕尼价格，规格100mg/150mg每片，60片的价格为7256.8美元，约人民币49346元；120片的价格为14505.52美元，约人命币98637元。规格50mg每片，共112粒（胶囊）的价格为3390.8美元，约人命币23057元。目前该药刚刚通过国内的审批上市，国内定价还在协商中。
而对此次公布的 40 种临床急需新药进行分析，40 种临床急需药物名单中靶向治疗新药 38 种，占比 95%，从类别上，名单包括化学分子新药18 种，蛋白及多肽类新药 19 种，基因疗法 2 种，预防性疫苗 1 种。而从治疗领域上看，肿瘤靶向药药数量最多，占到了8种，其次是心脑血管疾病用药，数量达到了5种，再次免疫系统疾病用药和内分泌、代谢病用药，分别达到了4种。
值得注意的是，从公布的 40 种临床急需新药名单在海外上市的时间看，中国国内新药与国际新药上市的同步率在提升。上市的40种临床急需药品中，有 9 种为 2017 年后在美国或欧盟首次上市新药，优质创新药在国内与境外上市时间差有望大幅缩短，表明我国药监部门对创新药的鼓励和支持，以及改善国内用药结构，推动我国居民用药升级换代的决心，可以预期国内支持创新药大环境未有改变，创新药审通道通畅依旧，利好国内研发体系完善、创新能力较强的医药企业。
40种药品中，有相当多药品极具特色。例如，美国百健公司的 Nusinersen、和美国 Spark 公司的 Luxturna Voretigene Neparvovec（2017 年 12 月获批）为2种新型基因疗法药品。Nusinersen被百健以Spinraza的商品名在美国销售，是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物，2016年年末获得FDA加速审批上市，审评周期仅3个月，上市后定价一年的治疗费用是75万美元，第一年即贡献了8.84亿美元，相当于覆盖了1178例患者。整体能够感受到国内新药审批部门对于新型基因疗法的支持。
CDE加速进口临床急需的新药，一方面能够更好满足患者的临床需求。同时，重磅的癌症靶向药的引进能够鼓励市场对于癌症靶向药的热情，同时加剧市场竞争，对于本土的创新药企而言也是一种激励。
附：40种临床急需新药名单
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