多发性骨髓瘤创新组合疗法

有望年底获批

药明康德：今日，百时美施贵宝（BMS）公司宣布，美国FDA接受了该公司为Empliciti（elotuzumab）与pomalidomide和低剂量dexamethason构成的组合疗法（EPd）递交的补充生物制剂许可申请（sBLA）。 这一组合疗法将用于治疗那些已经接受过包括lenalidomide和蛋白酶体抑制剂在内，至少两种前期疗法的复发性/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者。FDA同时授予其优先审评资格，意味着这一组合疗法有望在今年12月27日之前获得批准，为多发性骨髓瘤患者献上一份新年礼物。

又一家“海龟”生科企业

再鼎医药计划赴港上市

新浪医药新闻：8月22日消息，消息人士表示，去年在纳斯达克上市的中国生物制药公司再鼎医药正在计划赴香港上市。这将是香港实行上市新规则之后，第二家回归香港的美国上市中国生物科技企业。

有业内人士就指出，新药研发是一个高投入、长周期、高风险的产业，研发型生物科技企业普遍面临着巨大的资金需求，恰好这个时候香港也愿意为具有极强成长性、但短期内还未能盈利的企业提供二次上市的绿色通道，双方“一拍即合”。

再鼎医药董事长兼CEO杜莹此前赴美上市就曾表示，上市所募资金将用于加大研发投入、加快临床研究项目的推进。可以看出，此次赴港上市也是为了获得更多的资金来解决长周期、高消耗的研发需求。但高额研发投入从而业绩连年亏损的背景，也让资本市场仍然保持较为谨慎的观望态度，百济神州一跌再跌就是最好的证明。

AI助力

bluebird bio拓展癌症细胞疗法

药明康德：今日，bluebird bio与Gritstone Oncology宣布达成合作协议，将研发和推广用于癌症治疗的细胞疗法产品。Gritstone Oncology将利用其专有的EDGE™人工智能平台分析特定的肿瘤类型，并且识别肿瘤特异性靶标和天然T细胞受体（TCR）。从中获得的信息将用于帮助bluebird bio建立细胞疗法平台。bluebird bio将负责所有的研发、制造和推广活动。Gritstone Oncology还将利用其专有技术平台，为此类疗法的临床研发选择患者。

根据协议条款，Gritstone Oncology将提供10种涵盖多个肿瘤类型的肿瘤特异性靶点，以及在某些情况下针对bluebird bio靶标的TCRs。Gritstone Oncology将获得2000万美元的预付款，和1000万美元的C轮优先股权投资。此外，Gritstone Oncology还有资格获得任何所开发疗法的重要研发、监管和商业里程碑付款，以及某些获批疗法的销售分成。

泰邦生物

再收267亿元私有化要约

健识局：继中信资本之后，美股上市公司泰邦生物再次收到私有化要约。

美股时间8月20日，中国血液制品公司泰邦生物发布公告称收到财团的私有化要约。财团由卸任一个月的泰邦生物前董事会主席高小英、德福资本、中银集团投资有限公司和鼎晖资本四方组成。

该财团表示，已提议以每股118美元的价格全现金收购泰邦生物所有已发行且尚未由财团持有的普通股，交易额约39亿美元(折合人民币约266.7亿元)。鼎晖等财团此次收购价，相较于公告发布前的收盘价，溢价30%。

消息曝出后，泰邦生物股价一度暴涨，由原来的每股90美元左右，升至每股100美元左右。

融资1.5亿美元

光学免疫癌症疗法进入3期临床

创鉴汇：今日，Rakuten Aspyrian公司宣布完成数额为1.5亿美元的C轮融资。本轮融资的主要投资人为日本乐天集团的CEO 三木谷浩史（Hiroshi Mikitani）先生。他同时是Rakuten Aspyrian公司的主席。Rakuten Aspyrian公司是一家致力利用该公司独特的光免疫疗法（Photoimmunotherapy）技术平台，研发精准靶向癌症疗法的临床期生物技术公司。本轮融资获得的资金将用于推动该公司的主打药物ASP-1929进入治疗头颈癌的关键性临床3期试验。

A轮融资3400万美元

这家基因编辑公司

加速变革性技术的商业化！

创鉴汇：2018年8月21日，美国一家基因编辑新锐公司Recombinetics宣布完成3400万美元的A轮融资，其总裁兼首席执行官Tammy Lee女士表示：“融资资金将用于加速公司基因编辑变革性技术的商业化，以帮助人类找到疾病治疗的方法、开发新的再生医学产品以及培育更健康有效的动物。”

据悉，这家公司主要使用两种突破性的基因编辑技术进行精确的遗传改变，分别是TALEN（转录激活因子样效应核酸酶，Transcription Activator-Like Effector Nucleases）和CRISPR / Cas9。这两种技术均使用限制性内切核酸酶，能够针对几乎任何靶标引起双链断裂（DSBs）。目前该公司拥有全球知识产权组合，拥有22项专利（其专利权包括但不限于CRISPR和TALEN），300多项关于动物基因编辑方法，特征和新型繁殖方法的专利申请。

九部委发文，影响所有医药人！

药代备案马上实施...

赛柏蓝：九部委发文，影响所有医药人！药代今年就备案、违规则惩处药企；严打虚开税票、垄断、贿赂促销…

8月23日，国家卫健委、国家医保局、市场总局、公安部、等九部委联合印发《2018年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风专项治理工作要点》

世界首例长寿基因编辑猴模型

在中科院诞生

生物谷：中国科学院干细胞与再生创新研究院等研究团队联合攻关，经过三年的不懈努力，首次实现了SIRT6在非人灵长类动物中的全身敲除，获得了世界上首例特定长寿基因敲除的食蟹猴模型。与SIRT6敲除小鼠表现的加速衰老表型明显不同，SIRT6敲除的食蟹猴在出生数小时内即死亡。多项分析结果显示，SIRT6敲除的食蟹猴未见加速衰老表型，却表现出严重的全身发育迟缓。新生SIRT6敲除猴的脑及多种其他器官组织均表现出明显的胚胎期未成熟的细胞和分子特征。此外，利用人类干细胞模型开展的研究表明，SIRT6缺乏也可阻滞人类神经干细胞向神经元的分化。进一步的分子机制研究发现，SIRT6可以通过介导长链非编码核糖核酸H19印记调控区的组蛋白去乙酰化来反式抑制H19的表达，而SIRT6的缺乏则会在灵长类动物神经前体细胞中引起H19表达的异常上调，进而导致脑发育迟缓。

“神奇”蛋白：

可控制基因、应对多重病症

生物探索：近日，墨尔本科学家首次展示了一种叫做SMCHD1的蛋白，它在基因调控过程中发挥着重要作用，在必要时将需要抑制的基因聚集到特定区域，并在该区域有效禁用它们的功能，从而有助于监控身体健康。

在这项研究中，Blewitt及其同事发现，SMCHD1是一种高度战略性的蛋白，能够从染色体的不同部分识别和收集基因；然后，SMCHD1将基因聚集到细胞核内特定的区域，并在那里将它们有效地沉默。

Hox基因是生物体中一类专门调控生物形体的基因，一旦这些基因发生突变，就会使身体的一部分变形。令研究人员惊讶的是，他们发现SMCHD1在破坏Hox基因中是必需的。

“SMCHD1从染色体的不同点提取出Hox基因，进入一种特定“控制室”将其沉默。” Jansz博士说，“知道Hox基因是如何被调节的非常重要，因为当它们不按应有的方式运作时，会对发育产生深远的影响。例如，Hox基因有缺陷的苍蝇可能从头部长出腿。此外，Hox基因还经常在癌症中被开启，并推动肿瘤生长。”

预防癌症复发新方法：

制造大量树突状细胞

生物谷：近日，由西奈山的研究人员发表在《Cell Reports》杂志上的一项研究结果打破了这一研究短板。科学家首次找到了一种方法，可以制造大量的免疫细胞，帮助预防癌症复发。

该研究显示，目前正在临床试验中测试的一些癌症治疗方法存在缺陷，因为它们破坏了抑制cDC1的缺口信号通路，从而可能对免疫系统杀死癌细胞的能力产生负面影响。这项研究为进一步研究不同类型的树突状细胞和其他免疫细胞提供了一个起点，不仅对促进抗癌治疗，而且对防止器官移植排斥也有帮助，包括免疫系统。

干扰氮代谢过程或会促进癌症发生

生物谷：近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自魏茨曼科学研究学院和美国国立癌症研究所的科学家们通过研究发现，在很多癌症中，癌症患者机体中的氮代谢都被改变了，其能在体液中产生一种可检测到的变化，并且导致癌症组织中出现新的突变，相关研究或能帮助研究人员开发出新方法来对癌症进行早期检测，并且有效预测患者接受免疫疗法的成功率。

研究者表示，另外一个值得探索领域就是，在进行免疫疗法之前对肿瘤进行遗传修饰是否能够诱导上述失调过程，从而增加疗法的有效性；这种操作就包括有意地干扰肿瘤的尿素循环，这种干扰会在蛋白质中产生嘧啶相关的突变，从而帮助机体免疫系统有效识别并且破坏肿瘤。