根据世界卫生组织的统计，全球约有5000-8000种罕见病，但治疗药物却异常紧缺，因此中国、美国等国家均发布了法律政策支持罕见病及其治疗药物的研发。但最近，有媒体Axios撰文指出，美国一些最畅销的品牌药物为了保护其专利、避免仿制药竞争，通过获得孤儿药认定等法律批准途径，增加药物研究数量，延长专利时间，维持盈利。

一些专家对此表示了担心，孤儿药认定将保护畅销药物免受竞争对手的影响，但不利于市场竞争和药物降价。

罕见病是指影响的人数不到20万人的疾病，因此研发治疗罕见病的孤儿药一般不会为大多数制药商提供激动人心的商业机会。针对这一现象，美国联邦法律为制药公司提供了额外的激励政策——孤儿药认定。如果一种药物被FDA授予孤儿药认定，那么该产品可以获得7年的额外市场独占期，不受一般竞争对手的影响。

然而，一些畅销药在面对专利到期、盈利下跌的情况下，也看到了这项政策带来的红利。数据显示，2017年8种最畅销的生物药中有6种获得了孤儿药批准，其中3种分别为Humira（修美乐）、Rituxan（美罗华）和Avastin（阿瓦斯汀）。而且除了孤儿药的优势，这些重磅药还对其他某些适应症或用途具有额外的排他性。

具体来说，生物仿制药与仿制药类似，但生物仿制药在药房不能与原研药物自动互换。目前，大多数这些重磅药物尚未面临来自生物仿制药的竞争。专家表示，尽管美国有一个竞争性的生物仿制药市场，孤儿药认定不会合法地禁止生物仿制药竞争，但这些孤儿批准会让原研生物制剂获得更多专利支持和竞争保护。

有业内人士表示，“孤儿药认定确实能够保持重磅药物的市场份额以及产品使用......这会降低竞争对手进入市场的可能性。”

另一方面，制药商表示，事实并非如此。

“这些排他性并不会阻止修美乐生物仿制药进入市场。事实上，生物仿制药将在最新的修美乐孤儿药指定专有权到期前两年进入非孤儿适应症市场，”修美乐原研药企艾伯维（AbbVie）发言人MK Steel声明。

强生旗下杨森制药（Janssen）女发言人Linda Davis表示，“我们很自豪类克（Remicade）的临床研究能在罕见病适应症中开展，这是一个有大量未满足临床需求的小群体。目前Remicade的所有孤儿专利都已经到期。”

美国FDA局长Scott Gottlieb表示，“这可能是已上市药物具有的商业优势......但这正是为什么我们有保险公司、药房福利管理者。他们应该对药物价格进行谈判，在非罕见病适应症领域更应是如此。或许孤儿药的指定标准应该更加严格。”

美国社区肿瘤学联盟执行主任Ted Okon说，“对于成熟的品牌药物，需要一种简化的方式，激励它在较小的人群中使用，但不一定是现有的系统。”

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